Das könnte @sternenwanderer und @Janhamburg interessieren? CAR-T-Zell-Therapie - #8 von Janhamburg
Habe ich auch gelesen
Wer verfolgt das bereits näher?
- Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine klinische Phase-2-Studie genehmigt, um den zellbasierten Therapiekandidaten KYV-101 von Kyverna Therapeutics bei Menschen mit behandlungsresistenter progressiver Multipler Sklerose (MS) zu testen.
An der offenen Studie mit dem Namen KYSA-7 (NCT06138132) werden schätzungsweise 12 Patienten mit primär progredienter MS (PPMS) oder sekundär progredienter MS (SPMS) teilnehmen. Beide Formen der MS zeichnen sich durch Symptome aus, die sich im Laufe der Zeit allmählich verschlimmern – im Gegensatz zu der häufigeren Krankheitsform, die durch Exazerbationen, sogenannte Rückfälle, gekennzeichnet ist.
Teilnahmeberechtigte Teilnehmer müssen Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren sein und in den letzten zwei Jahren keine Krankheitsrückfälle oder MRT-Aktivitäten erlebt haben. Da die Studie offen ist, wissen sowohl Forscher als auch Teilnehmer, welche Behandlung durchgeführt wird.
„Diese Genehmigung ist ein dringend notwendiger Schritt, der den Weg für die Aufnahme von Patienten mit behandlungsrefraktärer [resistenter] progressiver MS ebnet, für die es derzeit keine verfügbaren Behandlungsoptionen in die KYSA-7-Studie gibt“, sagt Bruce Cree , MD, PhD, klinische Forschung Direktor und Professor für klinische Neurologie an der University of California, San Francisco , sagte in einer Pressemitteilung des Unternehmens .
„Diese Studie bietet den Teilnehmern eine neue Hoffnung, die unaufhörliche Verschlechterung der Behinderung aufzuhalten und eine potenziell dauerhafte, behandlungsfreie Remission zu erreichen“, fügte Cree hinzu.
Klinische Phase-2-Studie zum Testen der Therapie auf dosislimitierende Toxizitäten
Auf der Testseite ist ein einzelner Studienstandort im Stanford Multiple Sclerosis Center in Kalifornien aufgeführt. Die KYSA-7-Studie wird voraussichtlich bis Mitte 2027 laufen.
MS ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem fälschlicherweise körpereigene Zellen im Gehirn und Rückenmark angreift. Bei fortschreitenden Formen der Krankheit verschlimmern sich die Symptome stetig und die Behinderung häuft sich, selbst wenn keine Rückfälle vorliegen oder keine Anzeichen einer aktiven Entzündung in MRT-Scans vorliegen.
Für Patienten mit fortschreitender MS, die keine Rückfälle erleiden – eine sogenannte inaktive Erkrankung – gibt es nur wenige Therapiemöglichkeiten. Ocrevus (Ocrelizumab) ist die einzige zugelassene Behandlung für Menschen mit PPMS, während Mitoxantron die einzige zugelassene Therapie für nichtaktive SPMS in den USA ist. Patienten, die auf diese Behandlungen nicht ansprechen oder refraktär sind, haben keine anderen Optionen. laut Kyverna.
KYV-101 zielt darauf ab, das Immunsystem in die Lage zu versetzen, antikörperproduzierende B-Zellen, die an MS beteiligt sind, anzugreifen und zu eliminieren. Kyverna entwickelt es für eine Reihe von B-Zell-vermittelten Erkrankungen, darunter Autoimmunerkrankungen und bestimmte Krebsarten.
Diese Art der Behandlung wird als CAR-T-Zelltherapie bezeichnet, bei der die eigenen Immun-T-Zellen einer Person isoliert und im Labor so manipuliert werden, dass sie einen künstlichen Rezeptor oder chimären Antigenrezeptor (CAR) enthalten, der das CD19-Protein erkennen soll auf der Oberfläche von B-Zellen gefunden.
Wenn die manipulierten T-Zellen in den Körper zurückgeführt werden, sind sie in der Lage, problematische B-Zellen gezielt anzugreifen und anzugreifen und so das Immunsystem zurückzusetzen. Es wird davon ausgegangen, dass dies mit einer einzigen Behandlung zu einer nachhaltigen Krankheitsremission bei progressiven MS-Patienten führen wird.
KYV-101 soll außerdem bestimmte Nebenwirkungen reduzieren und die Verträglichkeit im Vergleich zu zuvor entwickelten CAR-T-Zelltherapien verbessern.
Diese sehr wichtige Studie wird die Frage beantworten, ob die CAR-T-Zelltherapie eine neue Behandlungsoption für Patienten mit MS bietet.
In einer früheren Phase-1/2-Studie (NCT02659943) wurde festgestellt, dass KYV-101 bei Menschen mit B-Zell-Krebs eine krebshemmende Wirkung hat und mit einer geringeren Freisetzung von Entzündungsmolekülen verbunden ist, die bestimmte Nebenwirkungen hervorrufen, die typischerweise mit CAR verbunden sind T-Zell-Therapien.
An der bevorstehenden Studie werden Patienten mit progressiver Multipler Sklerose teilnehmen, die in den letzten zwei Jahren keine MS-Schübe erlitten haben und auf andere MS-Behandlungen nicht ansprechen. Das Hauptziel besteht darin, Patienten über einen Zeitraum von einem Jahr auf dosislimitierende Toxizitäten zu untersuchen. Sekundäre Ziele beziehen sich auf Sicherheit und klinische Reaktionen auf die Behandlung.
„Diese sehr wichtige Studie wird die Frage beantworten, ob die CAR-T-Zelltherapie eine neue Behandlungsoption für Patienten mit MS bietet“, sagte Dr. Manuel Friese , Professor für Neurologie am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf in Deutschland.
„Diese Therapie verspricht, das Behandlungsparadigma von MS zu verändern, indem sie das Immunsystem grundlegend neu justiert“, fügte Friese hinzu.
LG
Uwe
Hallo Uwe,
ich habe das auch gelesen. Klingt grundsätzlich interessant. Aber da die jetzt geplante kleine Phase-2-Studie KYSA-7 nur mit 12 Patienten laufen und bis Mitte 2027 dauern soll, ist selbst mir das zu vage und zu langfristig.
Michael
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In der Tat
Gerade uns Langzeitbetroffenen läuft die Zeit davon.
Uwe
@MO37 Danke für die Links zu den beiden Studien. Spannend, aber wie schon geschrieben, im Moment noch zu langfristig und zu vage, um das weiter zu vertiefen. Von den finanziellen Implikationen mal ganz abgesehen.
vG, SWR
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Dass die CAR-T-Zell-Therapie für die nächste oder übernächste Generation MSler erst verfügbar sein wird ist klar.
Aber ich finde es spannend, dass sich etwas in diese Richtung tut.
Unvergessen der katastrophale Ausgang von TGN1412 in 2006 und doch haben wir heute, fast 20 Jahre später, verschiedene brauchbare monoklonale Antikörper, nicht nur gegen MS.
Wenn sich das mit CAR-T ähnlich verhält kann man etwa abschätzen, wer davon profitieren wird.
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